普纳替尼45mg（45mg组）、30（30mg组）或15mg（15mg组）的起始剂量。按年龄(≥60岁vs<60岁)、动脉高血压病史、糖尿病和/或高脂血症(是/否)分层随机分组。45mg和30mg组的患者在BCR-ABL1IS达到≤1%时，需要将剂量减少到15mg每天一次。15mg组的患者没有基于反应的剂量变化。截止2020年1月31日，39例患者[男性25例，女性14例，中位年龄60（38-86）岁]可进行安全性分析。中位疗程为65（14-699）天。66.7%的患者观察到3/4级不良事件，最常见的是疼痛（10/39）、高血压（6/39）、GGT（γ-谷酰胺转酞酶）或脂肪酶升高（两者5/39）和发热（3/39）。
观察到一例特殊的不良事件（心肌梗死，鉴定与研究药物无关），20/39患者至少出现1例严重不良事件（6/39可能与普纳替尼有关）。在最后期的观察中，有20名患者可以进行疗效评估。临床受益率为35%（CI15.4-59.2%）。中位无进展生存期为86天，单一患者持续缓解（75%四分位数210天，最大420天）。
每天一次30mg普纳替尼治疗GIST是可以耐受的，其毒性与GIST中使用的其他TKIs相当。3/4级不良事件多为高血压或无症状但检测数据升高，血栓栓塞事件少见。在缺乏替代治疗方案的严重预处理患者群体中，临床疗效显著。包括预测性生物标记物在内的最新分析需要进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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