2020年01月09日，美国FDA宣布批准Blueprint Medicines公司开发的阿伐普替尼（avapritinib）上市治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。与以往一、二线疗法治疗药剂不同的是，阿伐普替尼作为I型抑制剂，主要以攻击靶向活性激酶作为主要抑制手段，从而致使所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。

　　在NAVIGATOR试验（NCT02508532）的一项针对中国PDGFRA D842V突变的胃肠间质瘤（GIST）患者的研究中，阿伐普替尼（Avapritinib,Ayvakit）表现出令人鼓舞的临床活性，研究结果在2021年欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会上公布。阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性，是潜在的治疗选择。

　　一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果，中位治疗时间为25.4周。在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，包括15名部分缓解（PR）的患者。同样，在三线和四线治疗亚组中，9名（39%）患者有客观缓解，其中1名（4%）患者完全缓解，8名（35%）患者部分缓解。41名患者发生了3/4级治疗相关不良事件，其中最常见的是贫血（32%）。

　　在该研究的第一阶段，研究人员旨在确定第二阶段的推荐剂量——每天200mg和300mg之间，并评估其安全性和药代动力学特征。在第二阶段，他们评估了初步疗效，并进一步评估了300mg剂量治疗后的安全性和药代动力学特征。

　　患者的中位年龄为63岁（范围为43-70岁）。大多数患者为男性，ECOG表现评分为1.截至2020年7月31日，有60名患者接受了阿伐普替尼的治疗，包括6名接受200mg治疗的患者和54名接受300mg治疗的患者。40名患者仍在接受治疗，20名患者因死亡、疾病进展或不良事件而停止治疗。

　　阿伐普替尼的出现无疑是患者们获得治愈希望的又一福音。无论是对诊断结果良恶性患者而言，多了一种新型药剂的问世也就意味着他们在与死神搏斗抗争的过程中又多了一分胜算；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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