在本研究中，49%的VHL相关肾细胞癌患者在进行贝组替凡治疗之后获得了切实的治疗反应，绝大多数患者的肾细胞癌病灶直径出现下降。这些研究结果表明贝组替凡在VHL相关肾细胞癌的治疗中具备抗肿瘤活性，而2例患者（3%）在治疗过程中出现疾病进展。

　　现有的研究数据表明，贝组替凡可以作为VHL相关肿瘤患者的一种替代治疗或者手术治疗的补充治疗。

　　这是一个Ⅱ期、开放标签的单臂临床研究，对于入组的VHL相关肾细胞癌患者，予以每日120mg的贝组替凡治疗。研究的主要终点是独立的影像学审查委员会根据实体瘤治疗疗效评估标准（1.1版）所得出的客观缓解率【ORR（完全或部分）】，同时，还对非肾细胞癌患者使用贝组替凡治疗的治疗反应和安全性予以了评估。

　　在进行了中位时间为21.8个月（范围20.2～30.1个月）的随访之后，肾细胞癌患者的ORR为49%（95%CI,36～62）。胰腺病变【47/61例，77%】和中枢神经系统血管母细胞瘤【15/50例，30%】的患者也观察到治疗反应。视网膜母细胞瘤的12例患者中，仅有16只眼睛的情况在治疗基线时得以评估，而在治疗后显示所有患者（100％）的情况都得到了改善。

　　最常见的不良事件是贫血（90%）、乏力（66%），7例患者中断了治疗，其中4例是出于自身意愿，1例患者是由于治疗相关不良事件（1级头晕），1例患者是由于研究者评估出现进展，1例患者是由于死亡（因芬太尼的急性毒性作用）。

　　贝组替凡可导致严重缺氧，可能需要停药、补充氧气或住院，在开始使用贝组替凡治疗之前，并在整个治疗过程中定期监测氧饱和度。

　　运动时血氧饱和度降低（例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55 mm Hg），考虑不使用贝组替凡，直到运动时脉搏血氧饱和度大于88%，然后以相同剂量或减少剂量恢复。

　　静息时氧饱和度降低（例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55mm Hg）或指示紧急干预，保留贝组替凡直到解决，并以减少的恢复剂量或停止。

　　对于危及生命的缺氧或反复出现的症状性缺氧，永久停止使用贝组替凡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 贝组替凡 https://www.kangbixing.com/drug/belzutifan/