非戈替尼是一种口服选择性JAK1抑制剂，起效迅速，已在欧洲被批准用于治疗UC。
该随机、双盲、安慰剂对照试验招募了659例对皮质类固醇或免疫抑制剂反应不足、反应丧失或不耐受的溃疡性结肠炎患者（生物制剂初治），以及689例对肿瘤坏死因子（TNF）拮抗剂或维多珠单抗（vedolizumab）反应不足、反应丧失或不耐受的患者。参与者按照2:2:1被随机分组，分别接受口服非戈替尼100mg，200mg，或安慰剂，每天一次，为期11周，作为诱导治疗。
在第10周时，200mg非戈替尼组的临床缓解率显著高于安慰剂组，不管是生物制剂初治患者（26.1%vs 15.3%），还是接受过生物制剂治疗的患者（11.5%vs 4.2%）。然而，第10周时，100mg非戈替尼组的临床缓解率无统计学意义。
第10周时，三组的不良事件发生率相似，200mg非戈替尼（4.3%）、100mg非戈替尼（5.0%）和安慰剂（4.7%）。
IBD中心主任、加州大学医学助理教授Siddharth Singh博士说：“每种药物都具有剂量-效应关系，在一定的阈值下，它们可以最好地阻断其靶点，而不会有太大的毒性。非戈替尼治疗溃疡性结肠炎时，每天200mg的剂量似乎就是其最佳剂量，此剂量下，未观察到异常的不良反应。”
在维持治疗试验中，研究人员将在第10周时，非戈替尼组中获得临床缓解的受试者重新随机分组。这些受试者按2:1重新随机分组，继续非戈替尼诱导方案或接受安慰剂治疗，而在前10周使用安慰剂的受试者则继续使用安慰剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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