米托坦（Lysodren/Mitotane）是一种用于治疗嗜铬细胞瘤和肾上腺皮质癌的药物。它属于一种化学治疗药物，通过抑制肾上腺皮质的功能来减少肿瘤的生长和活性。为了明确诊断，需要进行系统的激素测定和详细的影像学检查。对于大多数肾上腺皮质癌患者，通过CT或者MRI检查（必要时可以进行功能磁共振检查）就可以明确肿瘤是否具有自主分泌的特点，且能够鉴别肾上腺肿瘤的良、恶性。联合化疗的治疗效果好？

　　儿童肿瘤组ARAR0332方案根据儿童肾上腺皮质癌患者的疾病分期，确定了不同治疗策略的相关结果。共77例患者，根据肾上腺皮质癌分期接受不同的治疗：24例I期患者(中位年龄为1.5岁)仅接受肾上腺切除术；15例II期(完全切除>200 cc或>100 g)患者(中位年龄为2岁)接受肾上腺切除术和腹膜后淋巴结清扫术；24例III期患者(中位年龄为3岁)和14例IV期患者(中位年龄为13岁)接受米托坦（mitotane）和化疗。

　　治疗后发现：I期、II期、III期和IV期疾病的5年无事件生存率分别为86.2%、53.3%、81%和7.1%；相应的5年总生存率分别为95.2%、78.8%、94.7%和15.6%。在单因素分析中，年龄、分期、是否存在男性化、库欣综合征、高血压、种系TP53状态和是否存在体细胞ATRX突变与无事件生存相关。多变量分析显示，只有分期和年龄仍然是重要因素。

　　米托坦和化疗可行性事件的发生率分别为10.5%和31.6%，表明该方案不可行，需进一步改进以提高耐受性。I期肾上腺皮质癌患儿进行手术治疗效果极佳。尽管进行了腹膜后淋巴结清扫，但是，II期疾病患儿的预后较差。III期肾上腺皮质癌患儿联合手术和化疗治疗效果良好。

　　IV期肾上腺皮质癌患者年龄较大，预后较差；应该为这一高危人群探索新的治疗方法。按照ARAR0332的规定，米托坦联合化疗导致了显着的毒性；三分之一的晚期疾病患者无法完成预定的治疗。局限性肿瘤可以通过外科手术治愈。我们推荐熟练的外科医生进行肾上腺肿瘤全切和局部淋巴结清扫术。但是还是会经常复发，联合米托坦可以改善预后。对于终末期肾上腺皮质癌患者，米托坦仍然是标准治疗方案。

　　米托坦的作用机制是通过破坏肾上腺皮质细胞中的线粒体来减少皮质激素的合成和分泌。它主要用于嗜铬细胞瘤和肾上腺皮质癌的治疗，这些肿瘤通常会产生过多的皮质激素，导致严重的症状和并发症。

　　米托坦的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、皮疹等。长期使用还可能导致甲状腺功能减退、肝功能损害等。因此，在使用米托坦之前，医生通常会进行全面的评估和监测，以确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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