吉列替尼在伴有FLT3突变阳性的髓细胞白血患者中疗效显著。缓解率方面，有研究表明吉列替尼单药治疗ORR率高达63%，对照组约26%；生存方面，吉列替尼可延长生存期（中位生存9.3个月VS 5.6个月）。另外，吉列替尼可降低约36%的死亡风险，作为移植后的病人的维持治疗方案，可显著改善远期生存，甚至可达到临床治愈。
值得关注的还有2020年的ASH年会上的相关研究，其报道中比较了既往接受米哚妥林或索拉非尼的FLT3突变复发性或难治性髓细胞白血病患者接受吉列替尼治疗的结果。研究发现：吉列替尼比其他靶向药物能获得更好的疗效，它可以成为治疗FLT3抑制剂治疗后复发性或难治性髓细胞白血病挽救性治疗有效药物。吉列替尼联合其他药物疗效可能更好，马军教授提倡吉列替尼联合X，包括靶向药物、化疗药物、去甲基化药物，可能获得更好的长期生存。
吉列替尼2018年年底在美国获批，我们一直期待该药物快速进入中国，2021年1月，该药物在中国获批。同时，吉列替尼现已被更新添加至2021年CSCO恶性血液病指南复发性或难治性AML（非APL）治疗部分，强调对于FLT3-ITD突变或TKD突变患者均可从吉列替尼治疗中获益，因此推荐应用。非常期待通过真实世界、研究者研究的数据，进一步证实吉列替尼的疗效，让FLT3突变阳性急性髓系白血病患者获得更好的疗效。
最后，希望吉列替尼上市后能有更多的临床试验，为中国FLT3阳性患者的临床治愈而努力奋斗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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