培米替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予培米替尼用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
培米替尼二线治疗晚期胆管癌患者的FIGHT202研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排(n=107)，B是其他FGFR突变(n=20)，C是非FGFR突变(n=18)，1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗(13.5mg qd用2周歇1周)。研究结果发现，对于存在FGFR2融合或者重排的患者，客观缓解率(ORR)为35.5%，其中疾病控制率(DCR)为82%，中位持续缓解时间(DOR)为7.5个月，2.8%的患者达到了完全缓解(CR)。
培米替尼的获批是基于一项临床试验的结果。该试验纳入107名局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者既往都接受过治疗，并且都有FGFR2融合或重排。这些患者连续14天每天接受一次培米替尼治疗，再停药7天，以这21天为一个周期直至疾病进展，或出现不可接受的副作用。结果显示，这些患者中有36%的患者肿瘤得到缓解，其中2.8%的患者肿瘤完全消失，33%的患者部分缓解。在这38名缓解的患者中，63%的患者疗效持续6个月及以上，18%的患者疗效持续12月甚至更久。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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