米托坦是获得FDA和EMA批准的肾上腺皮质癌治疗靶向药物，用于晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者。

　　晚期/复发性ACC患者的情况较复杂，治疗的目的为缓解临床症状、延长生存期。对于不能完整手术切除的晚期/复发性ACC患者，可选择的治疗方式包括射频消融、化学栓塞、放疗或药物辅助治疗等，临床研究证实，米托坦单药治疗或米托坦联合化疗可作为该类患者的一线治疗方案。肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma，ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的ACC首选辅助治疗药物。

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗为晚期肾上腺皮质癌一线治疗的地位，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%，P<0.001）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　米托坦治疗窗较窄，大量循证医学证据显示米托坦血药浓度>14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。因此，所有应用米托坦治疗的患者，均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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