去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。

　　研究人员进行了一项多中心、随机2期临床试验，比较了2种不同剂量去纤苷的疗效，研究纳入101例成人和48例儿童，入组患者均在移植后35 d内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭（multi-organ failure，MOF）（主要表现为由肾脏、肺脏和/或中枢神经系统功能障碍），或根据Bearman标准显示严重HSOS的风险≥30%[13]。A组（n=75）剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1，B组（n=74）为40 mg·kg⁻1·d⁻1，至少用药14 d，或直到完全缓解（complete response，CR）、HSOS进展或出现3至4级不良事件（adverse events，AEs）。CR率是主要临床终点，其定义为总胆红素下降到＜2 mg/dl和MOF症状消除。两组治疗中位时间相似（19 d对比20 d），CR率差异无统计学意义（49%对比43%，P=0.613），100 d生存率差异也无统计学意义（44%对比39%,P=0.619），患者最主要的死亡原因是HSOS的进展（分别为29%和28%），治疗相关AEs总发生率相似（分别为7%和10%）。按年龄进行分组发现，A组儿童患者100 d生存率高于B组儿童(70%对比36%，P=0.020)。儿童患者的CR率和100 d生存率均高于成人，在A组中差异更为显著：儿童与成人CR率为70%对比39%（P=0.015），100 d生存率为70%对比33%（P=0.003）。

　　最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了去纤苷的疗效。该研究共纳入了1 129例患者中，其中710例(63%)可获得临床结局数据。去纤苷治疗剂量分别为10、25、40、60或80 mg·kg⁻1·d⁻1，中位剂量为25 mg·kg⁻1·d⁻1，中位治疗时间为15 d。710例患者HSCT术后或化疗后100 d生存率为54.2%（95%CI：50.2～58.0）。儿童患者（n=303）100 d生存率高于成人（n=407），分别为65.4%（95%CI：0.594～0.708）和46.1%（95%CI：0.409～0.510）。不伴有MOF（n=418）的患者100 d生存率为64.7%（95%CI：0.596～0.693），而伴有MOF（n=292）的患者100 d生存率为39.7%（95%CI：0.338～0.455）。值得注意的是，这些儿童患者中包括那些在治疗100 d内失访的生存患者。9%的患者由于AEs而中止治疗。去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。

　　去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液，USP冲洗静脉给药线(周边或中央)。

　　去纤苷的超敏反应：包括皮疹，bai荨麻疹和血管性水肿，发du生在不到2%的患zhi者。监测患者的dao超敏反应。如果情况严重应停止使用，按照护理标准进行治疗，并进行监测，直到症状消失。服用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.点击拓展阅读：去纤苷/去纤维钠(DEFIBROTIDE/DEFITELIO)首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物吗？

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