泊马度胺适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。FDA曾经批准Kyprolis（carfilzomib）治疗多发性骨髓瘤。

　　一项2期研究结果表明，对于伴严重肾损伤的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者，泊马度胺联合低剂量地塞米松表现出高的疾病控制率。泊马度胺联合低剂量地塞米松在肾功能正常或轻度肾损伤的MM患者中表现出很好的疗效，并且泊马度胺主要通过肝脏代谢。因此，在该研究中，来自希腊的研究团队探讨了这一联合方案中度或重度肾损伤的MM患者中的疗效。

　　该研究将81例患者分成3组：A组为中度肾损伤患者，B组为重度肾损伤患者，C组为需要血液透析的重度肾损伤患者。所有患者接受了泊马度胺（第1-21天，4mg/d）和低剂量地塞米松（20或40mg，每周1次）的治疗，28天为1周期。A/B/C三组的总缓解率分别为39.4%、32.4%和14.3%。A组患者的缓解的中位持续时间超过1年，B组为4.6个月，C组难以估计。A/B/C三组的疾病控制率分别达100%、79.4%和78.6%。值得注意的是C组，虽然治疗时间较短，但疾病控制率达78.6%。

　　中位随访4.6个月，A/B/C三组的中位无进展生存期分别为6.5个月、4.2个月和2.4个月；中位随访8.6个月，三组的中位总生存期分别为16.4个月、11.8个月和5.2个月。A组中，仅18.2%的患者肾损伤获得完全缓解，而B组分别有5.9%和29.4%的患者获得了部分或微小的肾损伤缓解。基于这个数据，研究人员表示，泊马度胺和地塞米松治疗期间，中度肾损伤的骨髓瘤患者肾功能更有可能恢复。

　　常见的副作用：容易发生瘀伤：影响到大约20%的人。由于血小板下降引起，患者可能有流鼻血、牙龈出血或许多手臂或腿上的小红点或瘀伤。增加感染的风险：由于白细胞下降很难抵抗感染。患者可能会有头痛、肌肉酸痛、咳嗽、喉咙痛、小便痛，或觉得冷并且发抖等感染的症状。疲劳和呼吸困难：由于贫血造成。影响约46%的人。患者可能接受需要输血治疗。劳累和疲劳：影响约30%的人。发生在治疗期间和其后。通常在治疗结束后6个月至一年内恢复正常。便秘：影响20%左右的人，可能需要泻药来帮助防止这种情况。肌肉痉挛和疼痛：发生在20%的人。呼吸困难：影响20%的人。由于药物对肺脏有影响。腹泻：发生在20%的人。患者可以用抗腹泻的药物。患者需要多喝液体以防止脱水。手指和脚趾的麻木或刺痛感：可能导致做细小动作困难，如系按钮。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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