他法米地用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg他法米地每日一次给药的安全性和疗效。
主要终点指标是下肢神经病变损伤评分（NIS-LL–医生对下肢神经系统检查的评估）和诺福克生活质量-糖尿病神经病变（Norfolk QOL-DN–患者报告结果，总生活质量评分[TQOL]）。其他终点指标包括大神经纤维功能（神经传导、振动阈值和心率对深呼吸的反应-HRDB）、小神经纤维功能（热痛和冷阈值及HRDB）综合评分和利用改良的体重指数（mBMI-BMI乘以血清白蛋白[单位为g/L]）进行的营养评估。完成18个月治疗期的91名患者中86名患者随后入组开放标签扩展研究，接受延长期12个月的每日一次20 mg他法米地治疗。在健康志愿者中，超治疗剂量（400 mg）的他法米地溶液单剂量口服给药显示QTc间期未延长。
体外数据表明，氯苯唑酸不会显著抑制细胞色素P450酶CYP1A2、CYP3A4、CYP3A5、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19和CYP2D6。氯苯唑酸预计不会因诱CYP1A2、CYP2B6或CYP3A4而导致临床相关的药物间相互作用。
体外研究表明，氯苯唑酸在临床相关浓度下不太可能与UDP葡萄糖醛酸基转移酶（UGT）的底物发生全身性药物间相互作用。氯苯唑酸可能抑制UGT1A1的肠道活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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