Amylyx制药公司发现了一种针对ALS的新型治疗药物——AMX0035。AMX0035是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）组成的专有混合剂。PB和TUDCA分别在ALS早期临床研究中进行实验，得到了有前景的早期结果，但缺乏随访证据。在多个临床前模型中，Amylyx制药公司发现这两种化合物按特定比例服用时具有协同作用。这些模型中，AMX0035通过同时抑制内质网和线粒体应激反应阻止神经元死亡和神经炎症。

　　完成6个月(24周)随机分组期的参与者可进入开放标签的Albrioza治疗延长期。所有随机受试者进行全因死亡率分析(随机化后最多随访35个月)。137名最初随机进入CENTAUR的参与者中有135人采集到机体指征结果。最初随机分配到PB‐TURSO组的中位总生存期为25.0个月，最初随机分配到安慰剂组的中位总生存期为18.5个月(危险比为0.56;95%置信区间，0.34‐0.92;P=0.023)。与最初服用安慰剂的参与者相比，ITT分析中PB-TURSO的死亡风险比(95%置信区间)为0.57(0.35-0.92)，治疗中RPSFTM分析为0.39(0.17-0.88)(p=0.023)。ITT分析显示，PB-TURSO的ITT中位生存期(25.8个月)比安慰剂(18.9个月)长6.9个月，比安慰剂的RPSFTM调整后的ITT中位生存期(15.2个月)长10.6个月。与未继续进入OLE期的安慰剂随机亚组相比，PB-TURSO随机亚组持续进入OLE期的中位生存时间长18.8个月(p<.0001)。

　　与安慰剂相比，在基线时开始PB‐TURSO治疗的中位生存期延长6.5个月。结合CENTAUR的研究结果，这些结果表明PB‐TURSO在肌萎缩性侧索硬化症患者中具有功能和生存优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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