奥维昔巴特是美国批准的第一种治疗所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症中3个月及以上患者瘙痒的药物。欧盟委员会(EC)和英国药品和保健品监管局(MHRA)也已授予奥维昔巴特治疗6个月或以上进行性家族性肝内胆汁淤积症病患者的上市许可。
最终的NICE建议与欧洲上市许可(EMA)和MHRA的批准一致，作为首个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物，该病是一种影响幼儿的罕见破坏性疾病，可导致进行性、危及生命的肝病。
进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁流动受损或胆汁淤积，导致肝细胞中的胆汁积聚导致肝脏疾病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。
正如2022年跨国PICTURE研究所示，该疾病的有害影响不仅限于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，还延伸到了照顾他们的人，该研究显示进行性家族性肝内胆汁淤积症对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。
NICE的建议是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是进行性家族性肝内胆汁淤积症有史以来最大的全球3期试验。
在PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，奥维昔巴特同时符合瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)的主要终点，且耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率较低(接受治疗的患者中9.5%对安慰剂患者中5.0%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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