NMO是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘性疾病，会导致严重的视神经炎及横贯性脊髓炎损害，但与经典多发性硬化不同。损害可导致累积性永久性残疾，在当前的治疗下，只有25％-66％的患者维持无复发。
一项小型开放性试验研究中，包括14例女性患者（平均年龄为41.1岁），患有NMO或NMO谱系疾病，平均病史为4.25年，受试者在过去6个月内至少有2次疾病发作或在过去的12个月内至少3次发作。其中6例患者经标准免疫抑制剂治疗无效（包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤，霉酚酸酯，强的松）。所有患者均给予4价脑膜炎球菌疫苗。并给予依库珠单抗，600mg/周，持续4周，第5周调整为900mg，之后为900mg/2周，持续48周治疗。
在研究开始之前的调查中，14例患者发生了40次发作；在依库珠单抗开始使用的12个月内，有2次可能的发作，在用药12个月后，依库珠单抗用药组患者12个月内有5例患者共8次发作。”艾库组单抗治疗期间，14例患者中的12例无发病。依库珠单抗治疗的患者在治疗前平均年发病率为3.0，治疗后约为0（P<0.001）。治疗前，EDSS评分中位数为4.3，疗后下降至3.5（P<0.01）。
患者接受依库珠单抗治疗时，出现1例脑膜炎双球菌感染的并发症。除此之外，所有其他的不良反应均较轻微，包括头痛，恶心，头晕，咳嗽，腹泻，腹痛和皮疹。1例脑膜炎双球菌感染的患者完全恢复。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，研究人员将竭诚为您服务！
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