普纳替尼是一种适用于不同Ph+ALL新发患者人群的TKI。对于老年人和unfit患者而言,尽管需要考虑使用较低剂量的普纳替尼来减少毒性,普纳替尼与强的松的联合方案似乎是一个不错的治疗选择。从安全性分析结果来看,普纳替尼的具体使用情况需要根据患者个体的心血管风险进行调整。
无论突变状态如何,接受普纳替尼治疗的患者均表现出良好的生存结果。伴有T315I突变的患者在给药剂量45mg→15mg时,患者的无进展生存期(PFS)显著优于其他组。除T315I突变外,其他基因突变的患者也实现了长期PFS和总生存期(OS)。一项单臂,2期试验,试验纳入早期(6个月)慢性期CML患者,每天口服普纳替尼一次。2013年7月25日之前纳入的患者初始剂量为45mg/天;由于耐受性问题而降低剂量,之后纳入的患者初始剂量为30mg/天。2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告之后,研究者开始让所有患者服用阿司匹林81mg/天,并降低帕纳替尼剂量至30mg或15mg/天。主要终点是6个月时达到完全细胞遗传学缓解的患者比例。
该研究共纳入51名患者。中位随访20.9个月(14.9-25.2)。43名患者初始剂量为45mg/天;8名患者的初始剂量为30mg/天。43/46(94%)名可评估患者在6个月时达到完全细胞遗传学缓解。
新诊断的慢性期CML患者对普纳替尼反应良好,大多数患者达到了完全细胞遗传学缓解。接受普纳替尼治疗的患者需要剂量调整,大量监控并辅导血栓栓塞事件。但是,由于血管栓塞事件和替代疗法的可用性,应当首先考虑其它药物作为一线疗法。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!