托法替布由辉瑞公司研发，是一种泛JAK制剂药物，其对于对非特异性免疫和特异性免疫均有调控作用。III期临床试验（OCTAVE）结果显示，托法替布相比安慰剂组能有效改善活动性中重度UC的临床症状并促进肠道黏膜愈合。同时，托法替布的安全性与安慰剂无明显差异，且与安慰剂相比，能提高患者的生活质量。

　　溃疡性结肠炎是一种慢性、致衰性、经常被误解的炎症性肠病，影响全球数百万人，症状包括伴有血液和粘液的慢性腹泻、腹痛、抽经、发烧、体重减轻等，常规治疗目标是诱导并维持症状缓解。糖皮质激素使治疗UC的有效药物，通常在用药3天内症状可缓解。

　　但激素具有明显的副作用，会增加身体多系统的损伤风险，不适合长期使用。巯基嘌呤（硫唑嘌呤和6-巯基嘌呤）短期效果有限，药物达到最大治疗效果，需要至少8周时间。抗-TNF生物制剂（如英夫利西单抗）和抗-整合素生物制剂（如维多珠单抗），对UC的治疗具有显著的疗效，且起效较快。

　　但随着时间推移，患者可能出现血清药物浓度不足，抗药物抗体的形成，药物失效等问题。而且这些药物皮下或静脉注射，使用不方便。因此，安全有效，起效迅速、疗效持久的口服用药方案，对于UC的治疗具有重要意义。

　　托法替布是一种口服小分子Janus激酶（JAK）抑制剂，可用于治疗溃疡性结肠炎。之前两项III期的临床试验显示，使用托法替尼（10 mg/次，每日两次）的患者，在用药第8周表现出显著的Mayo评分改善（包括直肠出血和大便次数改善）。此外，为评估托法替尼治疗UC的安全性，研究者启动了一项长期研究（OCTAVE），在52周维持治疗期间，安全性与其它人群相似。这项研究使用先前OCTAVE研究诱导治疗期间的数据，通过分析每日电话随访记录，评估托法替尼诱导治疗0-15天的每日疗效。

　　托法替布能根治类风湿吗？需要服用多久起效？

　　目前尚无根治类风湿关节炎的特效药，但该病可以控制，避免关节进一步畸形残疾，应当把类风湿当成高血压一样的慢性疾病进行管理，以期获得良好生活质量。托法替布也不是神药，但联合其他抗风湿药一般一个月左右起效，需要长期服用，遵医嘱复查调整用量。

　　托法替布使用前需要完善哪些检查？有何禁忌症？

　　和其他抗风湿药一样，使用托法替布必须排除活动期的肿瘤、传染病（如病毒性肝炎、结核）、免疫力低下等疾病以及严重贫血，欧美国家近期警告有肺栓塞心梗高危风险的患者应谨慎使用该药，有确诊或怀疑以上疾病的患者应当积极遵医嘱完善检查，服药期间也要检测血常规肝功等情况，以求获得最好疗效而减少毒副作用。

　　2012年和2017年，托法替布相继被FDA和国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗风湿性关节炎患者。2018年，FDA批准托法替布用于UC的治疗。因此，托法替布是目前唯一被允许用于活动性中重度UC的JAK抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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