DIPG是一种极具侵袭性的致命性儿童肿瘤，通常发生在4-9岁儿童中。当肿瘤迅速侵袭脑桥，儿童就会逐渐失去肌肉控制能力。由于脑桥深藏在大脑之内，连接着大脑和脊髓，因此很难通过手术摘除DIPG肿瘤，而且放疗效果也很差，患者通常只能继续存活9个月，达到五年生存期的患者少于1%。帕比司他联合相似的基因调节药物可以有效治疗这一致命的侵袭性儿科肿瘤。

　　血小板减少是硼替佐米和帕比司他常见的不良反应。停止治疗后，血小板水平会有所回升，但很多患者仍然有严重出血风险。因此，应用帕比司他-硼替佐米-地塞米松之前，应严格筛查有严重出血风险的患者；治疗期间，应常规监测血小板水平。

　　对于3级以上血小板减少症（血小板计数<50x109/L）的患者，至少每周检测一次血小板计数。

　　通常情况下，对于治疗期间血小板减少的患者，应给予剂量调整（延迟或减量）。

　　对于3级血小板减少症伴出血或4级血小板减少（血小板计数<25x109/L）的患者，应停用帕比司他和硼替佐米。血小板减少一旦降至2级以下（血小板计数≥50x109/L），应重新开始帕比司他和硼替佐米的治疗，帕比司他应以较低剂量开始，硼替佐米若中断1次剂量后应给予相同剂量开始，若中断2次以上的剂量则应以较低剂量开始。

　　对于重度血小板减少的患者，临床医生可考虑血小板输注。如果患者的血小板水平未恢复，或者患者仍需多重血小板输注，则应停止治疗。

　　研究人员发现另一种相似的基因调节药物GSK-J4能抑制耐药细胞的生长，其作用机理与组蛋白去甲基化相关。研究人员最终发现联合帕比司他和GSK-J4药物可以进一步抑制DIPG肿瘤生长，表明两种药物在疗效上具有协同作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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