他法米地治疗遗传性和野生型转甲状腺素淀粉样心肌病的疗效如？在ATTR-ACT（经甲状腺素心肌病临床试验中的他法米地）预先规定的分析中，比较了ATTRwt和ATRV患者的基线特征、全因死亡率、6分钟步行试验距离从基线到第30个月的变化以及堪萨斯城心肌病问卷的总体总分。

　　他法米地是一种选择性的转甲状腺素稳定剂，可防止四聚体解离和淀粉样变性。在国际、双盲、安慰剂对照、随机化的ATTR-ACT研究中，他法米地被证明是治疗ATTR-CM患者的有效方法（他法米地在转甲状腺素心肌病临床试验中的应用）。

　　ATTR-ACT是ATTR-CM的第一个大型临床试验，包括ATTR-WT患者和ATRV患者。尽管具有主要心脏表型的ATRVT和ATRVT患者的临床表现非常相似，但他们的自然史存在差异。例如，ATTRwt主要诊断于年龄较大的白人男性，而ATTRv患者的临床表现在年龄、性别和地理分布上更为均匀。

　　值得注意的是，具有Val122Ile突变的ATRV患者的生存率比ATRWT患者差，这可能是由于这些人口统计学上不同的患者群体之间的生物学和社会差异。相比之下，白种人肠梗阻患者的年龄调整生存率与ATRTWT患者相似。

　　ATTR-ACT共有335例ATTRwt患者（201例他法米地tafamidis，134例安慰剂）和106例ATTRv患者（63例tafamidis，43例安慰剂）。在本研究中，ATTRwt患者（与ATRV患者相比）在基线检查时病情进展较少，疾病进展率较低。tafamidis与安慰剂相比，全因死亡率的降低在ATTRwt（危险比：0.706[95%可信区间（CI）：0.474到1.052]；p=0.0875）和ATTRv（危险比：0.690[95%可信区间：0.408到1.167]；p=0.1667）之间没有差异。他法米地与ATTRwt（平均值±SE与安慰剂的差异为77.14±10.78；p<0.0001）和ATTRv（79.61±29.83 m；p=0.008）中6分钟步行测试距离的下降（与安慰剂相比）以及堪萨斯城心肌病问卷在ATTRwt中的总体总分（12.72±2.10；p<0.0001）和ATTRv（18.18±7.75；p=0.019）。

　　来自ATTR-ACT的预先指定分析证实，与ATTRwt相比，未经治疗的ATRV相关心肌病的预后较差，但显示在两种疾病亚型中，tafamidis治疗的死亡率降低和功能下降相似。他法米地治疗转甲状腺素心肌病的安全性和有效性

　　转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种诊断不足的致命疾病，由转甲状腺素淀粉样纤维在心脏的错误折叠和沉积导致心力衰竭。ATTR-CM可因转甲状腺素（TTR）基因（ATTRv）突变而遗传，也可继发于非突变（野生型）转甲状腺素蛋白（ATTRwt）沉积。TTR基因有130多个点突变，其中一些与主要的心脏表型有关，包括Val122Ile、Thr60Ala和Ile68Leu。

　　在这项分析中，我们报告了对ATTR-ACT数据的预先指定和事后分析，目的是比较ATTR-WT和ATRV患者TTR稳定的效果。预先指定的分析包括tafamidis对全因死亡率、全因住院率、功能能力、健康状况和基因型生活质量的影响。还评估了不同基因型治疗对N-末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）的影响。最后，我们通过评估安慰剂治疗组的基线特征及其在研究期间的变化来描述ATTRwt和ATRV的自然进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他法米地/维达全(TAFAMIDIS/VYNMAC)能治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病？

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