罗氏（Roche）近日在国际血栓与止血学会（ISTH）2021年大会上公布了3b期STASEY研究（ClinicalTrials.gov注册号NCT03191799）的最终分析结果，与3期HAVEN临床项目一致，结果证实了A型血友病新药Hemliba（中文商品名：舒友立乐，通用名：Emizumab，艾美赛珠单抗）的良好安全性。

　　艾美赛珠单抗是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体，能够将参与天然凝血级联反应的2种蛋白——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，艾美赛珠单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。对于体内产生因子VIII抑制物（抗FVIII抗体）的患者，艾美赛珠单抗仍能很好的发挥作用。此外，由于艾美赛珠单抗与因子VIII无结构性或序列同源性，因此不会诱导或增强FVIII直接移植物的产生。

　　STASEY研究是一项单臂、多中心、开放标签IIIb期临床研究，在体内产生因子VIII抑制物的A型血友病成人和青少年（年龄≥12岁）患者中开展，评估了长期艾美赛珠单抗（每周一次，QW）预防性治疗的安全性。该研究中，患者接受皮下注射艾美赛珠单抗3mg/kg QW治疗4周，随后接受皮下注射艾美赛珠单抗1.5mg/kg QW，治疗持续2年。研究主要目标是评价艾美赛珠单抗的安全性（不良事件[AE]：包括血栓栓塞事件、血栓性微血管病、超敏反应）。次要目标包括评估艾美赛珠单抗的疗效（年出血率[ABR]）和抗药物抗体（ADA）的发生。

　　STASEY研究的最终分析包括了193例患者的数据，这些患者接受了每周一次艾美赛珠单抗预防性治疗，持续2年（平均治疗时间为103.1周）。分析结果显示，没有发现任何与艾美赛珠单抗相关的血栓性微血管病或严重血栓性事件（在出血性疾病患者中观察到的不良事件[AE]）。该研究中，最常见的不良事件（发生在≥10%患者中）包括：关节疼痛（关节痛，n=33，17.1%）、常见感冒症状（鼻咽炎，n=30，15.5%）、头痛（n=29，15.0%）、注射部位反应（ISR，n=22，11.4%）、发热（发烧，n=21，10.9%)。35例患者（18.1%）报告了艾美赛珠单抗相关AE，最常见的是ISR（9.8%）。

　　此外，STASEY研究进一步证实，艾美赛珠单抗与抗药物抗体（ADA）的低发生率相关。10例患者（5.2%）的ADA检测呈阳性，其中5例（2.6%）被归类为具有体外中和作用的ADA。在全部10例患者中，ADA的发生并不影响艾美赛珠单抗的疗效或安全性，没有一例患者的ADA导致艾美赛珠单抗血药浓度下降，也没有一例ADA阳性患者出现需要治疗的出血。此外，ADA随着时间的推移而消失，因为所有患者在最后一次就诊时的ADA检测结果均为阴性。

　　在STASEY研究中，艾美赛珠单抗也继续证明了有效的出血控制：在所有患者中，需要治疗的出血平均ABR为0.5。有82.6%的患者没有发生需要治疗的出血、89.2%的患者没有发生需要治疗的自发性出血、90.3%的患者没有发生需要治疗的关节出血、93.8%的患者没有发生需要治疗的靶关节出血。这些疗效数据与之前报道的关键3期HAVEN研究一致。

　　截至目前，艾美赛珠单抗已在全球多个国家被批准，该药用于A型血友病患者，包括体内存在和不存在因子VIII抑制物的患者，预防或降低出血事件的发生频率。在中国，艾美赛珠单抗（舒友立乐，艾美赛珠单抗）于2018年12月获得批准，该药适用于：存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺失）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。艾美赛珠单抗作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。艾美赛珠单抗临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。

　　在这项分析中，体内存在因子VIII抑制物的A型血友病成人和青少年患者，接受艾美赛珠单抗长期治疗没有发现新的安全信号。分析结果详见ISTH2021会议摘要PB0521：Final Analysis of the STASEY Trial:A Single-arm,Multicenter,Open-label,Phase III Clinical Trial Evaluating the Safety and Tolerability of Emicizumab Prophylaxis in Persons with Hemophilia A(PwHA)with Factor(F)VIII Inhibitors。

　　A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者体内凝血因子VIII（FVIII）缺乏、凝血功能异常，血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前，临床上主要通过定期注射凝血因子VIII来防止患者出血。然而，近三分之一的患者在治疗后体内会产生因子VIII抑制物，这是一类抗体，可结合并阻断替代因子VIII的作用。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生VIII抑制物的患者发生频繁出血的风险更高，包括危及生命的出血，而且在其日常生活中可能面临更大的挑战。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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