临床上有很多提高血小板的治疗方式,罗米司亭是一种合成多肽,主要是通过结合血小板母细胞,也就是巨核细胞上TPO受体活化下游信号来刺激血小板的产生。罗米司亭治疗阶段内有发生进展AML的病例情况,有的病例发生了原始细胞增多,在停用罗米司亭后原始细胞数量减少。
此药在MDS治疗当中的普及并不广,结合以往一项二期开放试验验证罗米司亭具有治疗MDS血小板低下的疗效意义,但这里的有效率范围不大,有的病例难以获效,特别是在中高危患病群体当中,低危相对好些。
因此,对于罗米司亭的运用,需要结合个体病情,如评估可能达到血小板反应、且可以降低出血事件以及血小板输注频率,可以在主治医生的指导下进行。
罗米司亭治疗MDS效果如何?血小板指标减少也是骨髓增生异常综合征(MDS)需要重视的病理性表现。当血小板指标低下可能带来并发症影响,对于病友而言不是好的病情好转体现,因此想要病情趋于稳定康复,血小板低的问题需要得到针对性的治疗。
在随后的双盲随机试验中,以低危、中危-1的患者为试验对象,用安慰剂为对照组,罗米司亭为实验组,一共有219例,实验组和对照组比例是2:1,罗米司亭组(147):安慰剂组(72)。有12例进展为AML,治疗组中的10例和对照组的2例,得出了用罗米司亭患者的风险比(HR)为2.51。在28例病例中,外周血中原始粒细胞的数目增多达10%,其中25例是治疗组。有8例诊断为AML。由于治疗组中更多的患者进展为AML,这个实验被提前终止。
在罗米司亭的处方信息中添加了这些MDS患者中原始细胞增多和高风险向AML转化的结果。然而,在对照组中,超过2例发展为AML的病例没有进行早前的分析;使用罗米司亭进展为白血病的机率是8.9%,对照组是8.5%,罗米司亭促使患者进展为AML的HR为1.2。在22例进展为白血病的病例中,12例是难治性贫血伴有原始细胞过多-Ⅰ(RAEB-Ⅰ)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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