培米替尼是一种FGFR亚型1/2/3的强效选择性抑制剂,早在2020年4月,培美替尼获得美国FDA批准加速上市,用于治疗既往系统治疗失败、携带FGFR2融合/重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者,这是第一款胆管癌靶向药物,打开了胆管癌靶向治疗的新篇章。
本研究是一项II期、开放、单臂、多中心、评价培美替尼在既往接受过至少一种系统性治疗失败、FGFR2基因融合或重排阳性的中国晚期胆管癌患者中的疗效和安全性的研究。
培美替尼还可以用于治疗颅底骨软骨瘤,该病是一种比较罕见的良性肿瘤,发生在颅底骨软骨。该药物的作用机理与胆管癌相似,同样是针对FGFR信号通路的干预,可以有效抑制肿瘤生长。此外,培美替尼还可以用于治疗一些结缔组织疾病、血管瘤等疾病。
培美替尼还可以用于治疗一些罕见的癌症,如尿路上皮癌、胸腺癌、良性间叶细胞瘤和成人支气管肺泡细胞瘤等。这些癌症都是由于FGFR基因异常所致,通过针对该基因的干预,可以有效控制肿瘤发展。
胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时,大多数胆管癌患者已经为晚期,这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者,化疗组合药物已成为标准的初始治疗方法。约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现了纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合。培米替尼通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2而阻止肿瘤的生长和扩散。美国FDA于2020年4月批准培米替尼Pemazyre(pemigatinib),适用于:已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期,无法通过手术治疗的胆管癌,以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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