罗米司亭对骨髓增生异常综合征（板低）有效吗？
临床上有很多提高血小板的治疗方式，罗米司亭是一种合成多肽，主要是通过结合血小板母细胞，也就是巨核细胞上TPO受体活化下游信号来刺激血小板的产生。此药在MDS治疗当中的普及并不广，结合以往一项二期开放试验验证罗米司亭具有治疗MDS血小板低下的疗效意义，但这里的有效率范围不大，有的病例难以获效，特别是在中高危患病群体当中，低危相对好些。因此，对于罗米司亭的运用，需要结合个体病情，如评估可能达到血小板反应、且可以降低出血事件以及血小板输注频率，可以在主治医生的指导下进行。
该研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁，血小板减少（血小板计数≤30x109/L）并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，ECOG评分≤2，既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。
该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征，证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。本研究中达到血小板应答所需的罗米司亭中位剂量为6.9μg/kg。需要进一步的研究来确定一些儿科患者是否可能从初始较高的起始剂量中获益，以及如何确定这些患儿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 罗米司亭 https://www.kangbixing.com/drug/lmst/
添加康必行顾问，想问就问
