去纤苷钠（Defitelio）是一种由法国制药公司Sanofi-Synthelabo研发的药物，旨在治疗罕见的非常严重的疾病-肝静脉闭塞性疾病(VOD)。该疾病是由于骨髓移植后的化学或辐射治疗引起的肝内血管病变导致的。Defitelio被设计用于治疗因化疗和骨髓移植等治疗引起的严重肝病变引起的VOD，并获得美国FDA的批准。

　　造血干细胞移植可用于治疗患有恶性和非癌性血液系统疾病，例如白血病、淋巴瘤和再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病。肝脏肝静脉阻塞，也称为窦性阻塞综合征，是疗法的一种罕见、早期且危及生命的并发症。据去纤苷治疗严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭的3期试验数据显示，与历史对照相比，去纤维苷提高了生存率和完全缓解率。该研究数据表明，去纤苷用于肝静脉阻塞(VOD)患者，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，与严格选择的历史对照相比，造血干细胞移植(HSCT)后多器官衰竭(MOF)患者在第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)方面具有统计学意义的改善。

　　去纤苷/去纤维钠使用剂量、疗程等现无统一指南。按国外经验静脉给药，给药时间应约每6小时一次，初次剂量为6.25mg/kg，后续剂量增加至7.5mg/kg（第二剂)、10mg/kg（第三剂)、12.5mg/kg（第四剂)，然后维持在15mg/kg/次(60mg/kg/d)，每隔6小时使用一次。一旦出现任何显著而可逆的反应时，则立即调整剂量（停止加量或减低剂量)。在使用时间上，计划治疗时间为14天，但可根据临床进行延长或缩短使用时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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