AOH1996是一款处于研究阶段的靶向增殖细胞核抗原(PCNA)的化疗药物,这个药物的名字来自一个孩子Anna Olivia Healy,她出生于1996年,被诊断患有罕见的儿童肿瘤神经母细胞瘤后,9岁时去世。
希望城市在新闻稿中援引论文的作者之一、希望城市分子诊断和实验治疗学系教授Linda Malkas的说法,PCNA就像一个包含多个登机口的主要航空航站楼枢纽,数据表明,PCNA在癌细胞中具有独特的变化,这一事实使得研究者能够设计一种仅针对癌细胞中PCNA的药物。
过去,PCNA被看作“不可成药”的靶点,Linda Malkas及其团队花了20年时间进行相关研究。在希望城市的临床前研究中,研究人员在70多个癌症细胞系和几组正常的对照细胞中测试了AOH1996,发现AOH1996可通过破坏正常细胞生殖周期来选择性杀死癌细胞,在引发癌细胞凋亡的同时,该药并没有中断健康干细胞的繁殖周期。Linda Malkas形容,这款抗癌药就像一场暴风雪,只关闭携带癌细胞的航班进出。
人类非恶性细胞向恶性状态转化时,其合成的特定蛋白质成分会发生改变。在癌细胞的修复和复制过程中,增殖细胞核抗原(PCNA)扮演着重要的角色。在癌细胞中,PCNA表达水平明显升高,被称为癌症相关PCNA。在实验室试验中,AOH1996将突变细胞作为靶标,有效地靶向癌症相关PCNA并杀死它。这种方式不仅可以阻止人类癌细胞的生长并抑制扩散,而且其作用机制不会对正常、健康的细胞产生任何毒性作用。CXO巨头药明康德公众号8月3日发布的一篇文章也指出,AOH1996所展现的全面性实体瘤治疗效果仍处于细胞研究的临床前阶段,也仅在少数癌种中进行动物实验测试,而其抑制肿瘤生长的效果是否能在人体当中复制也仍是未知。即便一款药物进入1期临床试验,仍有90%的机率会以失败告终。然而随着该药物1期试验的展开,其最终是否能应用于临床上也会逐渐明朗,让我们持着客观、理性的态度拭目以待。
尽管并非抗癌神药,但AOH1996的相关研究并不是毫无价值。澎湃新闻记者注意到,有晚期肿瘤患者和家属认为,这项临床前研究还是提供了心理安慰以及治疗的新希望。马军也认为,人们对这类“神药”的关注是可以理解的。
AOH1996通过阻碍癌细胞生长和转移来帮助癌症患者,还可以与化疗等其他疗法联合使用,以增强疗效,同时不增加副作用风险。Ⅰ期临床试验持续两年,参与的患者是患有实体瘤且对标准癌症治疗反应不佳的成年人。患者在研究人员指导下每天服药两次,目的是准确确定该药的最高耐受剂量并研究初步阶段的功效。该药物有望对乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、皮肤癌、肺癌等有效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:AOH1996为癌症患者带来真正的福音
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