RET激活的融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC和甲状腺髓样癌（MTC），而选择性靶向这些基因改变的治疗方案是有限的。在非小细胞肺癌中，RET融合约占1-2%。对这些融合进行生物标志物检测是识别符合普雷西替尼 治疗条件的人的最有效方法。该批准是基于I/II ARROW研究的结果，在该研究中，普雷西替尼显示，87例非小细胞肺癌患者接受铂类化疗后，总有效率（ORR）为57%（95%CI:46%，68%），完全缓解率（CR）为5.7%，中位缓解时间（DoR）未达到（95%CI:15.2个月，未达到）。在27例接受治疗的非小细胞肺癌患者中，ORR为70%（95%CI:50%，86%），CR率为11%。最常见的不良反应（≥25%）是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高（高血压）。

　　加夫雷托现在是美国食品药品管理局批准的基因泰克治疗肺癌的第六种药物。FDA批准了普雷西替尼治疗RET融合阳性NSCLC的突破性治疗，这类非小细胞肺癌是在铂类化疗后取得进展的，而RET突变阳性的MTC需要全身治疗，并且没有可接受的替代治疗方法。

　　普雷西替尼服药方法

　　1.严格按照医生的处方服用普雷西替尼 遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有药物指南或说明书。

　　2.至少在饭前1小时或饭后2小时空腹服用普雷西替尼.

　　3.如果您在服用普雷西替尼 后不久呕吐，请不要再服用一剂。等到您下次预定的服药时间再吃药。

　　4.您需要经常测量血压以及验血。

　　5.如果您需要手术，告诉您的外科医生您目前正在使用普雷西替尼,您可能需要停药一段时间。

　　6.没有医生的建议，不要改变剂量或停止用药。

　　7.在室温下储存，远离潮湿和热量。

　　8.如果错过一次剂量，尽快服药，但如果快到下一剂的时间，就跳过错过的剂量，不要一次服用两剂。

　　9.如果过量服用，请立即联系医生。

　　普雷西替尼是唯一一款每日口服一次的RET靶向疗法，由Blueprint Medicines设计开发，可选择性、强效抑制导致多种癌症的RET改变(融合和突变，包括预测的耐药突变)，包括大约1-2%的NSCLC患者。目前，RET是可用FDA批准的精准肿瘤学药物作为靶点的7种NSCLC生物标志物之一。RET原癌基因编码一种反式膜受体酪氨酸激酶(原癌基因酪氨酸蛋白激酶受体RET)，在神经系统和肾脏的胚胎发育中具有生理作用。RET的活化改变与许多实体瘤的分子发病机制有关，包括甲状腺癌和非小细胞肺癌。当编码RET细胞内激酶结构域的序列与另一种蛋白质的N末端蛋白质二聚化结构域序列相连时，RET基因发生染色体重排。这些重排使得在RET通常转录沉默的细胞类型中异常表达，并导致能够非配体依赖性激活的致癌细胞内RET融合蛋白的产生。RET融合存在于1-2%的非小细胞肺癌中，是一个重要的新治疗靶点。除了甲状腺髓样癌，普雷西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的数据同样优异，普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中表现出一致且强劲的临床抗肿瘤活性，不论患者是否曾经接受过治疗，也不论其RET融合伴侣类型或是否已累及中枢神经系统（CNS）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)非小细胞肺癌患者有提升吗？

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