艾伏尼布最初由Agios Pharmaceuticals开发，它是一种强效、高选择性口服“first-in-class”IDH1抑制剂，基石药业拥有该产品在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。该药已获得美国FDA批准上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。
在中国，艾伏尼布已被CDE纳入第三批临床急需境外新药名单。本次达到预期终点的CS3010-101研究是一项正在中国进行的1期、多中心、单臂研究，旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。根据新闻稿，CS3010-101研究显示，在携带IDH1突变的中国复发或难治性AML患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。
艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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