阿西米尼布作为单一药物在Ph+-CML患者中具有良好的耐受性，这些患者由于耐药性或不可接受的副作用而停止了至少两种ATP竞争性抑制剂的治疗(NCT02081378)。显著的副作用包括淀粉酶和脂肪酶的无症状升高以及罕见的临床胰腺炎。在参加研究的接受过大量前期治疗的人群中(70%接受过三种或更多TKI治疗)，观察到频繁和持久的抗白血病活性，包括血液学(92%)、细胞遗传学(54%)和主要分子(48%)响应。值得注意的是，在对波纳替尼响应不佳的患者和T315I突变的CML的患者中观察到了响应。
此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示，阿西米尼布与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率（MMR）翻倍；而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一（7%比25%）。阿西米尼布是一种针对ABL1的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
对于二线治疗进展的慢性髓性白血病患者，多采用二代、三代TKI治疗，但临床效果并不佳。此次阿西米尼布的获批为二线治疗失败的患者带来了新的治疗选择，进一步延长了慢性髓性白血病患者的生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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