培米替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。培米替尼还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。FGFR基因突变是一种存在于多种肿瘤的突变类型，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体异位等途径导致信号异常，从而促进肿瘤细胞的增殖、转移和血管生成，进而促进肿瘤的发展。

　　在FIGHT-202研究中，截止2020年4月7日共入组108例伴有FGFR2重排或融合的胆管癌受试者，接受培米替尼治疗（13.5mg/天，服药两周停药一周），由IRRC评估的经影像学确认的ORR为37.0%，包括4例完全缓解（CR）的受试者，中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月，其中40例出现肿瘤缓解的受试者中有26例（66%）受试者的缓解持续时间大于等于6个月，15例（37.5%）受试者缓解持续时间大于12个月。

　　在CIBI375A201研究中，截止2021年1月29日，30例疗效可评价受试者中的客观缓解率ORR为50%，均为部分缓解（PR）。至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率（DCR）为100%。

　　FIGHT-202研究和CIBI375A201研究中受试者总体不良反应发生比例和类别基本一致，绝大多数不良反应为1-2级，整体安全性良好。

　　培米替尼在既往经过至少一线标准治疗失败的存在FGFR2融合的晚期胆管癌患者的临床试验数据展示出了令人满意的安全性及疗效。而此次的批准是培米替尼的又一重要里程碑，同时也为中国胆管癌患者提供了新的治疗选择。

　　美国FDA批准培米替尼治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。2021年7月9日，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理培米替尼的上市申请，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/