李博士表示：“阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性，是潜在的治疗选择。”一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果，中位治疗时间为25.4周。在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，包括15名部分缓解（PR）的患者。同样，在三线和四线治疗亚组中，9名（39%）患者有客观缓解，其中1名（4%）患者完全缓解，8名（35%）患者部分缓解。

　　在接受OncLive采访时，该药物的主要研究者，波特兰市俄勒冈健康与科学大学骑士癌症研究所肿瘤学家Michael C.Heinrich博士说，GIST目前没有批准或认定的四线治疗方法，并谈及了阿伐普替尼的审批及其在GIST后续治疗中的潜力。该药物对PDGFRA外显子18突变患者显示出骄人的客观缓解率。Heinrich教授表示，患者用药后尽管可能出现记忆力减退和注意力不集中的问题，但是停药情况较少，毒副反应也较轻。

　　对于PDGFRA外显子18突变的人群，缓解率高达85％。我们不知道中位缓解持续时间，因为在2年里，有超过一半的患者从该药物中获益，因此我们必须等待更长的时间以确定无进展生存期。这项结果完全改变了PDGFRA外显子18突变患者的潜在治疗效果，因为以前我们从来没有想过可以得到任何疗效，或者最多只能受益几个月。

　　阿伐普替尼于2020年1月9日被美国FDA批准用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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