AMX0035（牛磺酸二醇taurursodiol）是一种口服固定剂量药物，在美国（USM）和欧盟（EXIT-OLD）的市场申请尚待批准，在加拿大有条件批准ALBRIOZA（（sodium phenylbutyrate and taurursodiol）苯丁酸钠和牛磺酸二醇）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。苯丁酸钠和牛磺酸二醇的联合应用可减少神经元细胞死亡，假设通过同时减轻内质网（ER）应激和线粒体功能障碍而发生。AMX0035还被用于其他神经退行性疾病的潜在治疗。

　　CENTAUR临床试验

　　CENTAUR是一项多中心2期临床试验，共有137名ALS患者参加，包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签扩展（OLE）长期随访期。该试验符合其主要疗效终点。在24周随机期结束时，与安慰剂（+标准治疗）相比，服用AMX0035（+标准治疗）显著减缓了肌萎缩侧索硬化症功能评定量表（ALSFRS-R）总分测量的功能下降率。

　　CENTAUR试验结果显示，AMX0035通常耐受性良好。AMX0035组和安慰剂组在24周随机期内记录到类似的不良事件和停药率。然而，在AMX0035组胃肠道（GI）事件发生频率更高(≥2%）。

　　PHOENIX临床试验

　　PHOENIX 3期临床试验（NCT05021536）是一项为期48周的随机安慰剂对照全球临床试验，进一步评估了AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸钠）治疗ALS的安全性和有效性。试验的主要疗效结果将是肌萎缩侧索硬化功能分级量表（ALSFRS-R）总评分在48周内的进展和48周内生存率的综合测量。次要终点包括慢肺活量（SVC）的变化，在家中使用自制肺活量计测量，以支持虚拟数据收集，在临床现场使用标准肺活量测量，患者报告的生活质量结果评估，无通气存活率和其他测量。PHOENIX试验仍在进行中（美国招聘已完成，欧洲招聘仍在进行），预计2024年会有初步结果。

　　Amylix Pharmaceuticals，Inc.（AMLX）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）的外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）投票（7票赞成，2票反对）认为，其有效性相关证据足以支持批准AMX0035（牛磺酸二醇taurursodiol，又名ursodoxicoltaurine）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

　　ALS是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的持续进行性和致命的神经退行性疾病。肌萎缩侧索硬化症的运动神经元丧失导致肌肉功能恶化、不能移动和说话、呼吸麻痹，最终导致死亡。

　　PCNSDAC建议虽然不具约束力，但FDA将在审查AMX0035的待决新药申请（NDA）时予以考虑。NDA的处方药使用者费用法案目标行动日期（FDUFA）为2022年9月29日，FDA延长了该日期，以便有更多时间审查公司临床研究数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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