CCA是一种侵袭性肝胆管癌症。虽然这种疾病很罕见，在欧洲，约有6000-8000人被诊断为CCA1。但这种疾病的预后不佳，并且在全球范围内的流行率正在上升，这突出了对新治疗方案的需求。福巴替尼是一种FGFR的研究性、口服、强效、选择性和不可逆酪氨酸激酶抑制剂。它之前被FDA授予优先审查，作为FGFR1-4遗传畸变的晚期实体瘤患者的治疗方法，包括胆管癌，以前接受过化疗或其他疗法的治疗。福巴替尼选择性且不可逆地与FGFR 1-4的ATP结合口袋结合，其抑制FGFR介导的信号转导途径，减少肿瘤细胞增殖，并增加FGFR1-4遗传畸变肿瘤中的肿瘤细胞死亡。FDA于9月30日批准福巴替尼用于既往治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌携带FGFR2基因融合或其他重排的成年患者。

　　福巴替尼的批准基于多中心，开放标签，单臂，2期FOENIX-CCA2试验（TAS-120-101；NCT02052778），在103例既往接受过治疗的、不可切除的、局部晚期的或转移性肝内胆管癌的患者中，携带FGFR2基因融合或其他重排。FGFR2融合或其他重排的存在是通过下一代测序测试确定的。患者每天口服20mg福巴替尼，直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　试验结果表明，根据独立中心评价和RECIST v1.1标准，福巴替尼的总缓解率（ORR）为42%（95%CI，32%-52%），所有缓解者均出现部分缓解。使用福巴替尼的中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月（95%CI，7.6-17.1）。此外，72%的患者经历了持续至少6个月的DOR，14%的患者的反应持续了至少12个月。中位缓解时间为2.5个月（范围为0.7-7.4）。

　　最近发表在《新英格兰医学杂志》上的FOENIX-CCA2关键试验的研究者和高级作者表示，FGFR2融合和重排是CCA中最常见的改变之一。作为一种不可逆结合的FGFR抑制剂，福巴替尼以一种独特的方式靶向FGFR，并为胆管癌治疗提供了新的希望。

　　欧盟委员会对福巴替尼的有条件上市授权是基于上述FOENIX-CCA2试验的数据。在欧洲，满足治疗严重疾病的未满足医疗需求的药物可以获得有条件的上市授权，在等待进一步证据的同时，尽早获得这些药物的好处超过了使用这些药物的任何风险。根据完成有条件上市授权的授权后措施的具体义务，Taiho公司必须在2027年10月之前提供LYTGOBI的额外临床数据。

　　以下是来自欧盟药品特性摘要的安全信息：

　　福巴替尼可能引起严重的不良反应。最常见的严重不良反应是肠梗阻和偏头痛。

　　最常见的不良反应是高磷血症、指甲疾病、便秘、脱发、腹泻、口干、疲劳、恶心、皮肤干燥、AST升高、腹痛、口腔炎、呕吐、掌跖红感觉障碍综合征、关节痛和食欲下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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