艾曲波帕(Eltrombopag)作为第一代TPO-RA,被2019版ASH指南推荐为ITP二线治疗的优选方案[1]。其不仅可以快速提升血小板数量,而且采用便捷的口服方式。既往升血小板药物以注射方式为主,艾曲波帕的上市颠覆了传统给药途径,其口服给药方式极大地提高了患者的用药依从性,并开创了患者舒适治疗新纪元。
艾曲波帕在中国上市,为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA,艾曲波帕不仅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了患者用药依从性。
国家卫生研究院(NIH)下属国家心、肺、血液研究所(NHLBI)进行的一项研究报告显示,在标准免疫抑制治疗开始时同时使用其药物艾曲波帕治疗6个月后,58%的初始治疗(treatment-naïve)严重再生障碍性贫血(SAA)的患者达到了完全缓解(complete response)。该研究评估了三个连续的治疗队列。第1和第2队列的病人在免疫抑制剂疗法第14天时开始接受艾曲波帕,而第3队列的病人在免疫抑制剂治疗一开始时就加入了艾曲波帕,与第1和第2队列相比,第3队列显示出更高的完全缓解率。
艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物,美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中,除了增加血小板外,还具有其他多效性作用,比如,可以刺激HSPC增殖,恢复造血功能。在研究中发现大多数有效患者有1系的造血改善,但也可见到多系起效的患者。基线是网织红细胞绝对数为是否有效的唯一预测指标。对大多数有效的患者,持续应用艾曲波帕进一步提高外周血细胞计数。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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