近日，井冈山大学附属医院肿瘤科收治了一例68岁老年重度贫血患者，属于年龄大、身体虚弱和合并症患者，通过骨髓细胞学、流式细胞学、染色体和分子生物学方法诊断为急性髓系白血病（AML-M4高危组），在龙生平主任指导和龙石峰博士主管下，吉安市首例采用维奈克拉+阿扎胞苷(LDAC/VEN)为基础联合中医药的去化疗靶向药物方案治疗，经第一个疗程即达到完全缓解，且有望达到完全治愈，避免了化疗相关毒性反应，降低了患者的医疗费用。

　　分子靶向治疗有望成为老年不耐受化疗的急性白血病患者安全、有效、低毒、经济的治疗方案。这种去化疗免疫靶向治疗在2023年权威杂志《Journal of Hematology＆Oncology》亦得到肯定。

　　总共有18名研究参与者接受静脉注射阿扎胞苷，每日剂量为75 mg/m2在28天治疗周期的第1天至第7天，最少3个周期，最多6个周期。试验的主要终点是3个月时的缓解率，包括根据国际JMML缓解标准的完全缓解(cCR)或临床部分缓解(cPR)。结果显示，50%的患者(95%置信区间，26%-74%)出现了该药物的确认临床反应。在这些患者中，3名实现了cCR，6名经历了cPR。此外，中位反应时间为1.2个月(范围0.95-1.87)。94%的患者继续接受HSCT，移植的中位时间为4.6个月(范围2.8-19)。

　　据了解，急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。过去几十年来，随着强化诱导化疗和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的优化，年轻AML患者的生存率得到明显提高，但这种效果在年龄较大、体质较差以及具有不良风险疾病特征的患者身上基本被削弱,40多年来，以阿糖胞苷和蒽环类药物为基础的强化化疗方案（即“7+3”）一直是AML的标准疗法，但其耐受性在年龄较大和体质较差的患者中受到限制。

　　虽然多年来强化化疗的优化和更好的支持治疗（supportive care）提高了AML患者的生存率，但这种获益主要局限于年轻患者和没有不良细胞遗传学风险的患者。此外，对于那些患有中度或不良风险疾病的患者来说，唯一潜在的治愈策略是allo-HSCT，但由于年龄、身体虚弱和合并症等因素，许多AML患者仍无法进行allo-HSCT。

　　注射用阿扎胞苷是一种抗代谢的抗肿瘤药物，主要用于治疗骨髓增生异常综合征，也就是MDS患者。可治疗五种MDS亚型，包括难治性贫血；难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多和同时伴有中性粒细胞减少，血小板减少和需要输血的；难治性贫血伴原始细胞增多；难治性贫血伴原始细胞增多转变型；慢性粒单细胞白血病中任何一种亚型的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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