目前对于移植后血小板减少的患者尚没有标准化的治疗方案，本篇文章将介绍新型TPO-RA类药物阿伐曲泊帕首次用于移植后血小板减少的研究报道。单中心（苏州大学第一附属医院）、回顾性研究设计，共纳入2020年9月至2021年10月符合入排标准的61名移植后血小板减少的患者。
阿伐曲泊帕起始剂量为20 mg/d，根据患者的应答和耐受情况，每2周增加20 mg/d，最大剂量为60 mg/d。当脱离血小板输注并且血小板计数＞100×10^9/L或＞200×10^9/L进行药物减停，若药物减停期间血小板计数再次下降，则进行药物剂量的相应调整。主要终点为总体应答率（overall response，OR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞20×10^9/L），次要终点包括完全应答率（complete response，CR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞50×10^9/L）。分别通过单变量和多变量分析影响OR和CR的因素。在后续随访中，密切监测例如骨髓纤维化、血栓和器官毒性等不良事件。
阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。
2018年5月，Dova子公司AkaRx的阿伐曲泊帕片（Avatrombopag、商品名：Doptelet）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者获得美国FDA批准上市。2019年4月获得NMPA授予优先审评资格，2019年6月，该新药用于肿瘤化疗引起的血小板减少症的III期临床试验申请获国家药监局批准。
近期发表1篇真实世界对比阿伐曲泊帕和rhTPO治疗慢性肝病相关重度血小板减少症临床疗效的研究，在此做简要解读，以供临床决策参考。目的是观察口服血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕与皮下注射重组人血小板生成素（rhTPO）治疗慢性肝病（CLD）相关严重血小板减少症（TCP）的临床疗效。
免疫性血小板减少症（immunethrombocytopenia,ITP）是一种临床上常见的出血性疾病，年发病率约为5.1至5.5/10万人。由于其治疗困难和潜在的出血风险，严重影响了人们的生活质量。过去，皮质类固醇和脾切除术是ITP常见治疗方法。皮质类固醇也为目前的一线治疗药物，但是容易引起复发、激素依赖、治疗无效和药物不良事件；而脾切除术的术后感染、血栓形成和其他并发症的风险相当高，因此，脾切除术也被最新的指南划为后线治疗，通常建议ITP确诊后12~24个月且药物治疗无效的情况下使用。
目前，当ITP患者经激素治疗无效或产生依赖，就会转为二线治疗，许多免疫抑制剂和联合方案被作为二线方法使用，但其长期应答率不令人满意。近年来，血小板生成素类药物被广泛应用于ITP患者以促进血小板生成和降低出血风险。目前已进入临床的药物有阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭和重组人促血小板生成素，多项随机双盲安慰剂对照试验结果已证明其有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)治疗血小板减少症疾病的患者治疗后怎么样？
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