恩西地平治疗IDH2突变的复发性/难治性AML患者疗效如何？在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。针对IDH2突变急性髓细胞白血病患者临床效果如何？

　　恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，属于IDH2抑制剂。

　　常见的恩西地平Idhifa(Enasidenib)副作用有恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。怀孕或哺乳期女性不应服用恩西地平Idhifa(Enasidenib)，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

　　恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）酶的小分子抑制剂，在体外以大约比野生型酶低40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。恩西地平对突变IDH2酶的抑制导致IDH2突变AML小鼠异种移植模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低，并在体外和体内诱导髓样分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了blast计数，并增加了成熟髓样细胞的百分比。

　　恩西地平的推荐剂量为100 mg，每日口服一次，空腹或随餐服下，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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