阿西米尼布治疗数据此次批准的依据是3期ASCEMBL试验（NCT03106779）的数据。ASCEMBL评估了阿西米尼布与Bosutinib在Ph阳性、慢性期CML患者中的效果，这些患者之前接受了至少2种ATP结合位点TKIs的治疗。有缺陷的细胞最终会在骨髓中积聚并取代正常的血细胞。CML比其他类型的白血病进展更慢，可以分为三种类型，即慢性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病。CML是一种严重的、危及生命的疾病，总体存活率低。它主要影响成年人和老年人，但也可能发生在儿童身上。该病后期的症状包括疲劳、骨痛、体重减轻、呼吸急促、皮肤苍白、盗汗、容易瘀伤和出血、发烧、肿胀和左侧腹部压痛。

　　阿西米尼是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。

　　该药物在CML的体外和动物模型中显示出对野生型BCR-ABL1和许多突变型激酶（包括T315I突变）的活性。阿西米尼布，也称为STAMP抑制剂，正在几个CML-CP治疗线中进行研究，包括ASC4FIRSTIII期研究，该研究正在评估该药物作为一线治疗。阿西米尼治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究，ASCEMBL和CABL001X2101。ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验，其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。

　　患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克阿西米尼布asciminib或每天一次500毫克博舒替尼。ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受asciminib治疗的患者的MMR率为25%，而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。在I期CABL001X2101试验中，45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克asciminib。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。该研究表明，患者在24周时的MMR率为42%，在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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