在艾曲波帕批准用于治疗难治性SAA患者的试验（以下简称试验1）中，艾曲波帕的用法为起始50mg/d，每2周增加25mg，直至最大量150mg，疗效评估终点设定为12-16周，无效患者停用，有效患者继续服用。研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微，在设定的评估终点多数患者未达疗效标准，但继续服用艾曲波帕可获进一步疗效。

　　试验2纳入难治性SAA患者，艾曲波帕用法为150mg/d（6-11岁75mg/d，2-5岁2.5mg/kg/d）口服至6个月。最终，试验2纳入40名患者，治疗过程中无任何既往未知的可能与艾曲波帕相关的不良反应发生。20（50%）例患者在24周获得血液学反应。虽然试验2疗效大于试验1（44%），但未达到试验2期待的增加20%的有效率。5（25%）名患者在12周未获疗效，但在24周获得疗效；12周有效患者多数为单系血液学反应（65%），24周有效患者变为双系（45%）或三系（35%）血液学反应；此外，试验2中性粒细胞绝对值及网织红细胞绝对值升高也比试验1显著；

　　以上提示增加艾曲波帕剂量及疗程提高了难治性SAA血象恢复速度及获得了更多的疗效。

　　艾曲泊帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，属于二线治疗药物，适用于皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。但是，服用艾曲波帕并不是一本万利毫无副作用的，我们常说的是药三分毒也适用于艾曲波帕。

　　服用艾曲波帕起作用的同时也要注意其副作用：

　　1、据临床观察统计，不少患者服用艾曲波帕过程中会出现以下副作用及不良反应，如恶心呕吐、头痛、贫血、食欲减退、失眠、腹泻、脱发、瘙痒、肌痛、发热、乏力、流感样疾病、无力、寒战和外周水肿等。

　　2、对肝功能受损的患者不易使用，否则容易引起肝脏毒性。

　　3、长期服用艾曲波帕容易出现耐药性，随时间增长药效逐渐下降或无效。

　　4、过量服用艾曲波帕还会增加血栓形成的风险。

　　5、服用艾曲波帕若中途自行断药可能导致病情加重，血小板数值徒然下降，致前期治疗白费，同时增加其他恶性血液病风险。所以用药时一定要遵循医生医嘱用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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