IDH1抑制剂艾伏尼布应用于进展期IDH1突变胶质瘤的I期临床试验结果，结果显示在进展期IDH1突变胶质瘤的患者中，每天一次500毫克艾伏尼布具有良好的安全性，并且可以延长疾病稳定的控制时间以及减少非增强型肿瘤的生长。
该研究共纳入30例携带IDH1 R132基因突变的成年复发难治的急性髓系白血病（R/R AML）患者，其中有10例患者接受密集采血以评估PK/PD特征。所有受试者均接受500 mg每天一次的艾伏尼布连续口服给药，以28天为一个周期，周期之间不设间隔。所有患者的治疗效果和治疗决策将由研究者根据改良的IWG疗效评价标准进行评定。
截至2021年5月20日，共有30例患者接受了至少一次艾伏尼布单药口服给药治疗，其中9例患者仍在接受治疗。在预先指定的密集采血PK/PD可评估患者中，单次给药后，药物吸收迅速，中位Tmax为3.98小时，Cmax为4730 ng/mL，AUC0-24为62100 ng*h/mL。每日500mg重复给药后，中位Tmax为2小时，达到稳态时未见明显药物蓄积。
在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%(11/30)，11例患者均达到CR，其中5例年龄≥65岁。12个月的CR+CRh的持续缓解率估计值为90.9%。达CR+CRh的中位时间为3.68个月(范围:1.0-6.5)。2例(6.7%)患者在达到CR或CRh后接受造血干细胞移植。中位的无事件生存期为5.52个月，中位总生存期为9.1个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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