普雷西替尼Gavreto（pralsetinib）是一种每日一次的口服RET靶向疗法，旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异，包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。2020年12月01日，美国FDA已加速批准普雷西替尼扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　普雷西替尼在临床1/2期Arrow研究中证明了它的价值。该药缩小了60%以前治疗过的髓样癌患者和66%的未治疗患者的肿瘤。在RET融合阳性的甲状腺癌患者中，该药物在89%的患者中引发了反应。普雷西替尼在甲状腺癌中表现与Retevmo的相似。在Retevmo的临床1/2期Libretto-001研究中，69%的先前治疗过的髓样癌患者和73%的新患者的肿瘤缩小。

　　Retevmo的标签上有一个普雷西替尼没有的副作用警告--增加QT间期延长的心律失常风险，普雷西替尼的另一个优点是它每天口服一次，而Retevmo需要每天服用两次。

　　这次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。

　　在55例携带RET突变的经治MTC患者中，普雷西替尼达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者的中位缓解持续时间（DOR）均尚未达到。

　　2020年09月05日，普雷西替尼已被美国FDA批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。12月，普雷西替尼再次被批准用于治疗甲状腺髓样癌，对于患者来说，多了一种新的选择和希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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