早期临床研究表明阿培利司（BYL719，诺华制药）这一PIK3CA抑制剂具有显著的抗肿瘤活性。阿培利司联合氟维司群较单用氟维司群的患者能够明显地提升HR阳性且HER-2阴性晚期乳腺癌病人的无进展生存期（PFS）有效率以及临床获益率，但是不良反应也比较高。临床1b期研究结果显示，阿培利司联合氟维司群（激素抑制剂）在PIK3CA突变的患者中获得更高响应率。阿培利司可能是克服PIK3CA突变引起的耐药性的有效治疗方案。能延长PIK3CA突变乳腺癌患者的生存期？

　　超过70%乳腺癌患者HR+且HER2-；这类患者中约40%携带PIK3CA突变，是乳腺癌的重要驱动基因突变之一，诱导高度激活的PI3K蛋白表达。目前内分泌单药治疗或联合CDK4/6抑制剂是HR+、HER2-乳腺癌患者的标准治疗方案。但是内分泌治疗产生的耐药性始终是一个难题。

　　该项临床3期试验，入组572例既往接受过内分泌治疗的HR+、HER2-的晚期乳腺癌患者；中位随访时间20个月，不同分组临床终点如下（独立盲审）：阿培利司＋氟维司群组：中位PFS为11.1个月（95%CI,7.3 to 16.8）；安慰剂＋氟维司群组：中位PFS为3.7个月（95%CI,2.1 to 5.6）；阿培利司＋氟维司群组与安慰剂＋氟维司群组相比，HR（发生进展或死亡的危险比）=0.48（95%CI,0.32 to 0.71）；P＜0.001.所以，相比安慰剂组，PIK3CA突变患者接受阿培利司治疗，无进展生存期（PFS）显著延长。

　　阿培利司（Alpelisib）是一个内分泌治疗的靶向药物。其应用范围为激素受体（HR）阳性且HER-2阴性的晚期乳腺癌。在基础研究中我们发现大约有40%的上述乳腺癌患者存在PIK3CA基因的突变，导致其下游磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）α亚型过度激活，导致了肿瘤的发生发展。其实说到这里，大家可能一头雾水。上面说的各种基因突变和酶似乎很高大上，其实不光是乳腺癌，其他肿瘤也基本是这个套路，细胞内的基因、蛋白功能发生异常导致了肿瘤的发生发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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