一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究AG120-C-001，NCT02074839）。通过阻断IDH1突变体酶的活性，就可以有效抑制2-HG产生，从而促进AML细胞的正常分化，从而发挥抗肿瘤效应，促进患者的康复。这也正是IDH1抑制剂艾伏尼布治疗AML的重要作用机制。艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。

　　艾伏尼布单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。另外一项艾伏尼布单药用于IDH1突变的R/R AML患者的中国桥接研究中，CR/CRh率达36.7%，预估12个月时持续CR+CRh比例达90.9%。总体上，艾伏尼布有望满足mIDH1型R/R AML中国患者未被满足的医疗需求。

　　这项研究共纳入了174例患者，每日接受500mg艾伏尼布的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。

　　入组人群特征包括：患者的中位年龄为67岁（范围为18至87岁），并且接受过两次先前抗癌治疗（范围为1至6次）的中位数。超过一半（63%）的患者对既往治疗无效，33%的患者患有继发性AML。

　　研究结果显示：CR+CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％，CRh率为8％；CR+CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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