罗米司亭治疗ITP患者：一项双盲、随机对照III期临床研究:免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，导致血小板破坏增多及生成减少。病程>6个月的儿童ITP估计发病率为0.46/100,000儿童/年，且更常见于少女。ITP可导致严重出血，约0.5%的患儿发生脑出血。大多数新诊断的ITP儿童不需要治疗，对于需要治疗的儿童，建议使用皮质类固醇和免疫球蛋白（静脉注射抗D免疫球蛋白和静脉注射免疫球蛋白）。

　　对于需要继续治疗的儿童，美国血液学会(ASH)指南和国际共识小组推荐使用血小板生成素(TPO)受体激动剂(TPO-RA)。尽管脾切除术通常有效，但应避免在5岁前和疾病发作1年内进行，通常应在其他可用治疗选择用尽后考虑进行。Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。在1/2期和3期研究中，在ITP病程≥6个月的儿童中，罗米司亭优于安慰剂，并导致急救药物使用减少和出血减少。在长期研究中，观察到稳定的血小板反应，未发现新的安全性信号。

　　该研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价罗普司亭的疗效和安全性。该研究中，患者接受罗普司亭或安慰剂治疗12周，起始剂量为每周3μg/kg。主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。

　　研究结果显示，首次给药后1周后，罗米司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗普司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%，在总12周治疗期内，罗普司亭组中位血小板应答周数为11周，而安慰剂组为0周。所有治疗相关事件的严重程度均为轻度，无严重治疗相关事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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