甲状腺髓样癌来源于滤泡旁降钙素分泌细胞，也称C细胞。这种细胞排列成巢状或囊状，并且无乳头或滤泡结构，呈未分化状，其恶性程度介于甲状腺乳头状癌与甲状腺未分化癌之间。
塞尔帕替尼的临时患者报告结果。II期塞尔帕替尼推荐剂量为160 mg，口服，每日2次，以28天为周期给药，直到疾病进展、死亡、不可接受的毒性或同意中止治疗。尽管病情发生进展，但仍从塞尔帕替尼获得临床益处的患者，在研究者的酌情决定下可以继续治疗。符合条件的患者年龄为18岁或以上(某些国家和地区批准年龄最小为12岁)，并且美国东部肿瘤协作组活动状态评分为0-2。允许既往接受全身治疗，不限制先前接受的治疗线数量，包括免疫检查点抑制剂，多激酶抑制剂和化疗。主要终点是ORR，由独立审查委员会使用RECIST版本1.1评估。次要终点包括缓解时间和安全性。对患者报告结果（PROs）的描述性总结是试验的一个探索性终点。
患者在基线(第1周期，第1天)时完成欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷(QLQ-C30)3.0版本，大约每隔28天循环一次，直到第13周期，之后每12周完成一次。对第13周期的数据进行评估，因为很少有患者达到后续治疗周期。域评分较基线变化≥10分被认为有临床意义。在253名接受塞尔帕替尼治疗的患者中，239名患者根据既往治疗线分为多个亚组:先前未接受过治疗的初治患者(n=39)，一条既往治疗线患者(n=64)，两条及更多既往治疗线患者(n=136)。每次定期评估中，超过80%的患者完成了QLQ-C30问卷。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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