在使用奥维昔巴特治疗期间或PEBD之后，大便稠度和频率与基线相比没有变化。除了术后阶段和病毒性上呼吸道感染期间的轻度和短暂升高外，除血清胆汁酸外的肝功能测试在奥维昔布治疗和PEBD之前和之后均正常。

　　一名男性患者最初在7个月大时出现难治性瘙痒、胆汁淤积、脂肪泻和低GGT活性；他随后被诊断出患有由ABCB11变异引起的2型PFIC，该基因编码BSEP，与参考序列NM_003742.2（BSEP；外显子23 c.3149C>T（p.R1050C）和外显子23 c.3084A>G（p.A1028A；rs49769））相比具有两个杂合外源变化和纯合外源变化（在外显子12 c.1331T>C（p.V444A，rs2287622））。因为BSEP的表达是通过免疫组织化学检测到的，所以基因变异很可能导致功能缺陷的BSEP蛋白的翻译。患者在常规治疗（包括熊去氧胆酸、考来烯胺、利福平、纳曲酮和苯巴比妥）失败后，在15个月大时进行了筛选、登记并完成了奥维昔巴特的开放标签2期研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02630875）。

　　入组时，患者身高75厘米，体重9.0公斤。在研究期间，患者接受每日剂量为200μg/kg的奥维昔巴特，持续4周，同时接受利福平40 mg每天两次、熊去氧胆酸100 mg每天两次和纳曲酮2 mg每天两次（在研究期间）仅限研究的单剂量期）。尽管患者在研究期间反应良好，但在奥维昔巴特试验结束后又出现严重瘙痒，患者在最后一次奥维昔巴特剂量后约3个月接受了PEBD。奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的效益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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