磷酸盐奥司他丁片单药给药和随后8周的磷酸盐奥司他丁片和安慰剂1：1随机撤药试验组成。试验纳入137例肾上腺皮质激素过量的CS成年患者，平均年龄41.2岁，65岁以上老年患者7例，77%为女性。入组患者平均尿游离皮质醇（mean urinary free cortisol，mUFC）的平均和中位数分别为1006.0和476.4 nmol/d，均高于正常上限（upper limit of normal，ULN）的1.5倍。137例患者中88%此前进行过垂体手术，75%使用过其他药物治疗。
库欣综合征，又称皮质醇增多症（hypercortisolism），是由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群，也称为内源性库欣综合征。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。按其病因可分为促肾上腺皮质激素（ACTH）依赖型和非依赖型两种。主要表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。此外，长期应用大剂量糖皮质激素或长期酗酒也可引起类似库欣综合征的临床表现，称为外源性、药源性或类库欣综合征。
库欣综合征的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴，磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）在美国及欧盟都获得孤儿药地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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