福他替尼是一种Syk抑制剂，于2018年被美国食品和药物管理局批准用于慢性原发性免疫性血小板减少症且对之前的治疗方案反应不充分的患者。
然而，响应率很低，在两项3期临床试验的汇总分析中，101例患者中有43例(43%)有总体响应，18例(18%)有持续响应，并且先前的福他替尼研究主要在白人人群中进行。因此，Syk抑制剂在中国原发性免疫性血小板减少症患者中的安全性和有效性尚不清楚。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。
主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。此产品适用于既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。目前该款创新药已在美国、欧盟、加拿大等国家和地区获批上市。
近年来，ITP的基础及临床研究取得重大进展，新的发病机制不断揭示，为ITP治疗提供了新的靶点。其中，ITP的发病机制就包括自身抗体介导的血小板吞噬，由活化的单核细胞Fc受体介导，通过脾酪氨酸激酶（Sky）信号通路，导致血小板清除增加。目前，除了已上市的福他替尼，同类靶点的竞争者还有Gliead的Entospletinib(Phase2)和Portola Pharmaceuticals的PRT-2607(Phase2)等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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