骨髓增生异常综合征(MDS)为起源于髓系干细胞的克隆性疾病，主要特征为无效造血及高危演变为急性髓系白血病(AML)，造血干细胞移植是其唯一根治手段，但受患者年龄等因素影响，移植仅适用于少数患者。注射用阿扎胞苷(Azacitidine)作为一种去甲基化药物(HMA)，在国外已被推荐作为中高危MDS的一线治疗方案，总反应率达30%～50%，能明显延长患者生存时间。

　　本文比较了接受移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗和未接受维持治疗历史对照组的高危AML患者移植后2年的无白血病生存（LFS）情况。

　　研究共纳入41例患者，传统组28例，干预组13例。整个研究队列移植时中位年龄9.9岁（范围：1.2～23岁），传统组和干预组移植时的中位年龄分别为7岁和12.6岁。整个队列90%患者接受清髓性预处理方案。传统组中，29%患者供者为同胞全合供者（MSD），32%为无关全合供者（MUD）,32%为无关非全合供者（MMUD），7%为半相合。干预组中，15%供者为MSD，46%为MUD，9%为MMUD，30%为半相合。干预组和传统组移植后2年LFS分别为92.3%和67.9%。

　　本研究结果表明移植后阿扎胞苷联合DLI可有效提高儿童高危AML患者移植后无病生存。本研究显示，儿童高危AML移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗可明显降低复发风险，2年无病生存率高达92.3％，有望治愈。

　　注射用阿扎胞苷为喀啶核苷胞苷类似物，可影响分化细胞、基因表达、DNA合成及代谢，继而产生细胞毒性，此细胞毒作用可使快速分裂的细胞死亡，如对正常生长调节机制不再起反应的恶性肿瘤细胞。研究发现，在DNA甲基化途径中突变和驱动程序突变数量预测了在MDS中对注射用阿扎胞苷的反应。因而注射用阿扎胞苷治疗伴ASXL1基因突变的MDS效果满意。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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