恩西地平治疗显著延长了复治患者的预后生存期。尽管这一结论仅为初步结论，但也为MDS的治疗提供了新的策略。2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的R/R AML成人患者。此前，MDS与AML常被认为是连续统一体。然而，尽管两者涉及几种共同的体细胞基因突变，其生物学和临床表现均存在明显区别。
总计有239名恶性血液肿瘤患者，参加了代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验。该试验评价了恩西地平在IDH2突变的最大耐受剂量、药效学和药动学数据、用药安全性和有效性。其中人数最多的组别为复发难治型AML患者组。在剂量爬坡试验中，每天给药剂量范围为50~650 mg，在此范围内，未达到最大耐受剂量。通过剂量爬坡试验，将100 mg作为每日给药剂量，开展后续的药效、药动、疗效验证试验。
恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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