贝组替凡是一种靶向HIF-2α的新型药物。在本研究中，49%的VHL相关肾细胞癌患者在进行贝组替凡治疗之后获得了切实的治疗反应，绝大多数患者的肾细胞癌病灶直径出现下降。这些研究结果表明贝组替凡在VHL相关肾细胞癌的治疗中具备抗肿瘤活性，而2例患者（3%）在治疗过程中出现疾病进展，但是，贝组替凡耐药的具体机制尚不明确。

　　在之前使用PT2399进行探索的临床前研究和PT2385（现在称为MK-3475）的Ⅰ期临床研究中，观察到长期使用HIF-2α抑制剂可以出现获得性耐药，可能是由于HIF-2αG323E门控基因突变，阻止了HIF-2的解离所致。

　　研究中，分别有30%和91%的中枢神经系统血管母细胞瘤患者和胰腺神经内分泌肿瘤患者在使用贝组替凡治疗后出现治疗反应，表明贝组替凡在此类VHL相关肿瘤中亦具备抗肿瘤活性，而且，在本研究中还观察到仅有3例VHL相关肿瘤的患者，在使用贝组替凡治疗之后，尚需进行进一步针对肿瘤的干预治疗，表明贝组替凡可以在一定程度上控制VHL相关肿瘤的生长，使得患者避免进行手术治疗。在安全性方面，贝组替凡亦可圈可点，大部分的毒副反应为低级别，这为患者的治疗安全提供了保障。

　　在既往接受过治疗的晚期肾癌患者中，经过3年以上随访显示，贝组替凡单药治疗继续显示了较高的疾病控制率和持续缓解率，同时呈现了良好的安全性数据，未观察到新的安全性信号。Belzutifan(贝组替凡)为口服片剂，被批准用于治疗无需立即手术、与希林（VHL）综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的患者。那么，Belzutifan(贝组替凡)用法用量,怎么服用？贝组替凡适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。

　　推荐用法：建议患者吞下整片药片。

　　在吞咽之前，不要咀嚼、挤压或掰开贝组替凡。

　　推荐用量：贝组替凡的推荐用量为120 mg，每天口服一次，直至疾病进展或产生不可接受的毒性。

　　贝组替凡应在每天的同一时间服用，可以与食物一起服用，也可以不吃。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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