依维莫司除了可增强内分泌治疗的效果外,BOLERO-2研究还发现,在治疗开始后6和12周,依维莫司联合依西美坦组的骨特异标志物水平(如骨特异性碱性磷酸酶BSAP,I型胶原氨基端延长肽PINP和I型胶原交联氨基末端肽CTX等)较基线明显降低;依西美坦単药组的骨特异标志物水平较基线显著升高,这一结果提示依维莫司对芳香化酶抑制剂治疗引起的骨丢失具有明显的保护作用。
EXIST-2为一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心Ⅲ期临床试验,纳入118例至少1 RAML直径≥3 cm的TSC-RAML成年患者或散发性淋巴管肌瘤病合并RAML患者,按2∶1比例随机分组,分为 依维莫司治疗组和安慰剂组,以RAML缓解率(RAML总体积缩小50%以上)为主要研究终点。
核心期(中位治疗时间8.7个月)的结果显示:依维莫司组RAML缓解率达42%,安慰剂组RAML缓解率为0%(P<0.001),依维莫司组RAML缓解的中位时间为2.9个月。开放期允许安慰剂组的患者接受 依维莫司治疗,最终共有112例TSC-RAML患者接受依维莫司治疗,中位治疗时间46.9个月,RAML缓解率提高至58%。
治疗期间依维莫司组蛋白尿、血清肌酐升高、急慢性肾功能衰竭的发生率均明显低于安慰剂组,不良反应的发生率及严重程度均随着治疗时间的延长明显减少或降低,因为药物不良反应而停药的比例极低。2018年,Cai等正式公布的研究结果证实了依维莫司在中国TSC-RAML患者中的疗效和安全性,RAML缓解的中位时间为3个月,治疗3、6、12个月的RAML缓解率分别为52.9%、58.8%、66.7%,皮肤病变缓解率亦达到37.5%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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